35 millions de personnes dans le monde souffrent de la maladie d'Alzheimer en 2010 (une maladie souvent associée à de la démence). D'après une étude, ce chiffre va doubler tous les vingt ans, pour s'établir à 65,7 millions de personnes en 2030 et 115,4 millions en 2050. Comment profiter de ce marché ? C'est simple: en investissant sur des cibles de choix, qui mettent au point des médicaments pour traiter la maladie. Un marché colossal se dessine pour l'industrie pharma: le chiffre d'affaires des médicaments (4,3 Milliards $ de ventes en 2009) devrait plus que tripler dans les prochaines année selon ThePharmaLetter.
En fait, le marché d'Alzheimer correspond à une demande insatisfaite: aucun traitement ne permet actuellement de guérir de la Maladie. Les médicaments vendus sur le marché (Aricept, Exelon et Reminyl) permettent simplement de retarder la maladie ou de réduire ses symptômes. Dans le même temps, les scientifiques font de grands progrès dans le développement de nouvelles thérapies.
Pour profiter de cet Eldorado, voici douze opportunités d'investissement portant sur des Pharmas et des Biotechs impliquées dans la maladie d'Alzheimer, qui arrivent à la fin de leurs essais cliniques pour commercialiser leurs traitements:
Prana Biotechnology (code : PRAN)
Médicament: PBT2
Type de Technologie: ' Metal ions '
Stade: Phase II
La Biotech australienne Prana (cotée au Nasdaq) a annoncé le début d' une vaste étude de phase IIb pour son PBT2 chez les patients avec une intensité légère à modérée. Ces résultats sont très attendus. En effet, un signal d'efficacité avait été observé dans une étude de phase IIa plus petite, publiée dans le "Journal of Alzheimer's Disease" le 19 Avril 2010. Ce jour là, le cours de cette Biotech avait augmenté de +78,52% (plus haut en séance à +148,15%). Mi-octobre, son cours a pris +30% en deux séances suite à une publication dans la Revue "Cell" d'une étude sur Alzheimer. La stratégie thérapeutique de Prana est de rétablir les niveaux normaux de la distribution dans le cerveau, comme le zinc, qui change généralement avec l'âge et qui est exacerbée dans la maladie d'Alzheimer, ce qui diminue la fonction synaptique et forme des oligomères toxiques qui nuisent à la cognition.
ExhonHit Therapeutics (code : ALEHT)
Médicament: EHT0202
Type de Technologie: inhibiteur de sécrétase
Stade: Phase II
Médicament: EHT0202
Type de Technologie: inhibiteur de sécrétase
Stade: Phase II
Récemment, des percées impliquant de nouvelles techniques d'imagerie cérébrale et la découverte de biomarqueurs pour la maladie d'Alzheimer pourraient permettre aux scientifiques d'en apprendre davantage sur les causes de la maladie d'Alzheimer. Avec de nouveaux diagnostics, les scientifiques semblent se diriger vers la conception d'essais cliniques sur des patients qui sont à un stade précoce, ou chez les patients ayant des symptômes de pré-Alzheimer. Le but est de donner des médicaments avec de meilleures chances de succès.
C'est tout l'intérêt d'ExonHit, qui développe à la fois un Diagnostic de la Maladie, mais aussi un traitement. Pour l'heure, les résultats d'une étude de Phase IIa communiqués en septembre 2009 ont montré qu’EHT 0202 présentait une bonne sécurité d’emploi et, qu'il était généralement bien toléré chez les patients. Des signes encourageants d'amélioration des fonctions cognitives ont été observés chez les patients traités par EHT 0202. Les derniers résultats, qui datent de Mars 2010, ont démontré que les patients dont la condition s'améliore avec la prise d'EHT 0202 ont un profil d'expression génomique différent de ceux dont la condition se détériore, et que ces différences d'expression génomique sont spécifiques à EHT 0202. ExonHit est à la recherche d'un Partenaire pour continuer à développer son EHT0202.
Elan (ELN) et Transition Therapeutics (TTHI)
Médicaments: ELND-005
Type de Technologie: bêta amyloïde
Stade: Phase II
Médicaments: ELND-005
Type de Technologie: bêta amyloïde
Stade: Phase II
Le 9 août, les Biotechs Elan et Transition Therapeutics ont annoncé des plans pour passer leur ELND-005 en études de phase III, malgré des résultats mitigés sur leur phase II récemment terminé (chez des patient avec une intensité légère à modérée) . L'étude de phase II du ELND-005 a manqué les critères d'évaluation cognitive et fonctionnelle, mais les deux sociétés ont avancé que le médicament avait un effet sur les protéines bêta-amyloïdes dans le liquide céphalo-rachidien et qu'il avait montré un bénéfice clinique dans un sous-groupe de patients.
Pfizer (PFE) et Medivation (MDVN)
Médicaments: Dimebon
Type de Technologie: Mitochondrial
Stade: Phase III
Stade: Phase III
La Biotech Medivation et son partenaire Pfizer ont subi un échec avec leur Dimebon sur une étude en monothérapie lors d'une phase III, qui incluait des patients avec des formes légères ou modérées d'Alzheimer. Une phase supplémentaire d'étude III est toujours en cours: le Concept de l'essai est d'étudier la combinaison Dimebon + Aricept chez les patients atteints d'Alzheimer (avec une intensité "légère à modérée"). Les résultats sont attendus pour 2012. Pfizer et Medivation mènent également une étude de phase III avec Dimebon pour la maladie de Huntington. D'après Pfizer, es résultats sont attendus pour la première moitié de 2011.
AstraZeneca (AZN) et Targacept (TRGT)
Médicament: AZD1446
Type de Technologie: les récepteurs nicotiniques de l'acétylcholine
Stade: Phase II
Médicament: AZD1446
Type de Technologie: les récepteurs nicotiniques de l'acétylcholine
Stade: Phase II
Une petite étude de phase II (54 patients) portant sur l'utilisation du AZD1445 en combinaison avec le Aricept a commencé au début de 2010 avec des données attendues pour la fin de 2010 ou le début de 2011.
Johnson & Johnson (JNJ)
Médicaments: bapineuzumab
Type de Technologie: bêta amyloïde
Stade: Phase III
Les données publiées en 2009 suite à la fin de sa phase II étaient très attendues, mais elles ont jeté une ombre sur le développement de son bapineuzumab. Plus récemment, Johnson & Johnson a déclaré que les premiers résultats de son étude de phase III chez les patients atteints d'Alzheimer (avec une intensité de légère à modérée) ne seraient pas publiés avant la fin de 2012 (contre 2011 précédemment).
Eli Lilly (LLY)
Médicament: Solanezumab
Type de Technologie: immunothérapie bêta amyloïde
Stade: Phase III
Type de Technologie: immunothérapie bêta amyloïde
Stade: Phase III
Deux études de phase III sont en cours pour recruter des patients ayant une intensité faible à modérée de maladie d'Alzheimer. Les résultats sont attendus pour 2012-2013 selon Eli Lilly. L'annonce faite cet été par Eli Lilly (LLY) sur un autre médicament expérimental (le Semagacestat) avait refroidi le marché. Dans une étude de fin de Phase II, les résultats présentés ont été moins performants avec le Semagacestat comparé aux patients ayant reçu un placebo. Lilly a du arrêter ses études.
Bristol-Myers Squibb (BMY)
Médicament: BMS-708163
Type de Technologie: inhibiteur de sécrétase Gamma
Stade: Phase II
Les premiers résultats de l'étude de phase II en cours du BMS-708163 (chez les patients atteint de la maladie d'Alzheimer avec une intensité légère à modérée) sont attendus pour le quatrième trimestre 2010. Le BMS-708163 appartient à la même classe des inhibiteurs de secrétase gamma que le Semagacestat de Lilly (qui a arrêté le développement du médicament comme indiqué plus haut). Par consèquent, les chances de succès de Bristol-Myers Squibb sont minces.
Baxter (BAX)
Médicament: Gammagard
Type de Technologie: bêta-amyloïde
Stade: Phase III
Baxter (BAX)
Médicament: Gammagard
Type de Technologie: bêta-amyloïde
Stade: Phase III
Baxter prévoit de compléter le recrutement de son étude de phase III d'ici la fin de l'année, avec des résultats en 2012. L'étude de phase III espère confirmer les résultats positifs observés dans les études de phase II.
Roche (ROG)
Médicament: RG3487
Type de Technologie: les récepteurs nicotiniques de l'acétylcholine
Stade: Phase II
Une étude de phase II combinant le RGB3487 avec le Aricept a complété le recrutement des patients au deuxième trimestre. Aucune information sur la publication des résultats à venir. Certainement début 2011.
GlaxoSmithKline (GSK)
Médicament: Affitope AD02
Type de Technologie: Immunothérapie bêta amyloïde
Stade: Phase II
GSK développe en interne ce traitement pour les patients chez les patients avec une intensité légère à modérée. Jusque-là, les études de phase I ont démontré que son Affitope était bien administré. Cependant, il est encore un peu tôt pour parler d'éventuel succès: les résultats d'une étude de phase II, avec une inclusion plus large, devraient être publiés en 2012.
TauRx (Biotech Singapourienne non-cotée)
Médicament: Rember
Type de Technologie: Inhibiteur de la protéine "Tau"
Stade: Phase III
Au moment ou j'écris ces lignes, la Biotech TauRx a présenté des résultats encourageants, sans précédent dans le traitement de la maladie d’Alzheimer. TaurX a pu démontrer pour la première fois qu’il était possible de réduire de manière significative (de 80%) la progression de la maladie en ciblant les plaques qui sont corrélées avec la maladie: "ces résultats suggèrent que le traitement avec Rember peut ralentir la progression de la maladie chez 321 patients atteints de la maladie d'Alzheimer avec une intensité légère à modérée" (Plus d'infos ICI). Il s'agissait de la première preuve réaliste qu’un nouveau médicament pouvait ralentir le déclin cognitif chez les personnes atteintes de la maladie d’Alzheimer, en ciblant les protéines qui provoquent la mort des cellules cérébrales. Le Rember est actuellement en Phase III (depuis Mars 2010).
Comme vous avez pu le voir, plusieurs technologies sont utilisées pour traiter ce fléau. Il faut savoir qu'à l'heure actuelle, les chercheurs ne connaissent toujours pas la cause exacte de l'existence de la maladie. De fait, plusieurs théories existent (chaque Technologie répond à une théorie). Qui sera le futur gagnant de ce marché de 13 milliards $ ? Celui-ci figure certainement dans la liste ci-dessus...
Enfin, dans les soins de santé, deux sociétés françaises devraient elles aussi profiter de ce créneau:
-LVL Médical (LVL), qui propose des prestations de soins infirmiers à domicile (assistance, maintien à domicile...)
-Orpea (ORP), qui exploite des cliniques, des maisons de retraite dans 300 établissements
Ci-dessous, un document PDF qui reprend les grandes lignes de cette maladie aux Etats-Unis pour 2010.
Sacha Pouget